Avanços da terapia gênica com CRISPR/CAS na abordagem da doença falciforme:
uma revisão de literatura
DOI:
https://doi.org/10.29327/2393773.1.18-20Palavras-chave:
anemia falciforme; terapia genética; sistemas CRISPR-Cas.Resumo
OBJETIVOS: O estudo visa apresentar e discutir as aplicações inovadoras da terapia gênica, com foco na técnica CRISPR/Cas9, no tratamento da anemia falciforme. MÉTODOS: Trata-se de uma revisão sistemática da literatura em que foram utilizadas as bases de dados BVS e PubMed. RESULTADOS: A investigação mostrou que a edição genética com CRISPR/Cas9, especialmente a terapia Casgevy, tem se mostrado promissora no tratamento da doença falciforme. A técnica aumenta a produção de hemoglobina fetal ao inativar o gene BCL11A ou regiões promotoras dos genes HBG1/HBG2. Ensaios clínicos e pré-clínicos indicam eficácia, segurança e potencial terapêutico, embora desafios como a eficiência do enxerto e efeitos colaterais ainda existam. CONCLUSÃO: A edição genética representa uma promissora fronteira terapêutica para a Doença Falciforme, com potencial para transformar o tratamento de doenças hereditárias. Embora os avanços sejam significativos, ainda há desafios a superar, o que reforça a importância de pesquisas contínuas.
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