Avances en la terapia génica CRISPR/CAS en el abordaje de la enfermedad de células falciformes:
una revisión de la literatura
DOI:
https://doi.org/10.29327/2393773.1.18-20Palabras clave:
anemia falciforme. terapia génica. sistemas CRISPR-Cas.Resumen
OBJETIVOS: El estudio tiene como objetivo presentar y discutir las aplicaciones innovadoras de la terapia génica, con un enfoque en la técnica CRISPR/Cas9, en el tratamiento de la anemia falciforme. MÉTODOS: Se trata de una revisión sistemática de la literatura en la que se utilizaron las bases de datos BVS y PubMed. RESULTADOS: La investigación ha demostrado que la edición genética con CRISPR/Cas9, especialmente la terapia Casgevy, se ha mostrado prometedora en el tratamiento de la enfermedad de células falciformes. La técnica aumenta la producción de hemoglobina fetal mediante la inactivación del gen BCL11A o regiones promotoras de los genes HBG1/HBG2. Los ensayos clínicos y preclínicos indican eficacia, seguridad y potencial terapéutico, aunque aún existen desafíos como la eficiencia del injerto y los efectos secundarios. CONCLUSIÓN: La edición genética representa una frontera terapéutica prometedora para la enfermedad de células falciformes, con el potencial de transformar el tratamiento de las enfermedades hereditarias. Aunque los avances son significativos, aún quedan retos por superar, lo que refuerza la importancia de la investigación continua
Citas
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